日前，Vertex Pharmaceuticals公布其细胞疗法VX-880于1/2期临床试验A部分和B部分治疗1型糖尿病（T1D）患者的长期数据。分析显示，其中至少随访1年的2名患者达主要终点，即在90天至1年当中没有发生重度低血糖事件（SHEs）且其糖化血红蛋白（HbA1c）7个百分比。两名患者在接受疗法后实现胰岛素非依赖性。

　　T1D是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞遭到破坏，导致胰岛素生成减少和血糖控制受损。胰岛素的缺乏导致高血糖水平。高血糖可导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，还可导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力受损）、心脏病、卒中、神经损伤甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性，在T1D患者中难以实现并维持血糖控制平衡。目前的标准治疗不能解决疾病的根本原因，除胰岛素外，用于治疗T1D的治疗选择有限，尚无治愈糖尿病的方法。

　　VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。

　　这次所公布的临床试验是一项1/2期、多中心、单组、开放标签研究，在伴有低血糖意识受损和重度低血糖的T1D患者中开展。本研究设计为序贯、多部分临床试验，旨在评估VX-880的安全性和疗效。本临床试验将入组约17例患者，在VX-880治疗前，入组的所有6例患者均患有长期T1D，无内源性胰岛素分泌，平均每天需要34.0个单位的胰岛素，并且在筛选前一年有复发性重度低血糖事件病史。研究C部分的入组正在进行中，已有多例患者接受给药。

　　分析显示，A部分和B部分的所有患者目前均接受超过90天的随访，并在第90天混合餐耐受试验（MMTT）中证实了胰岛细胞的植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素生成。所有患者均显示所有血糖控制指标获得改善，包括HbA1c降低、外源性胰岛素使用减少或停止等。

　　其中2例VX-880输注后至少随访12个月的可评估患者达成主要终点，即第90天至第12个月期间消除SHEs且其HbA1c小于7个百分比。第1例患者在第270天至第24个月实现了胰岛素非依赖性。这是一例患有T1D近42年的患者，在试验入组前接受34个单位的每日外源性胰岛素治疗。第2例患者在第180天至第12个月实现胰岛素非依赖性。患者患有T1D长达19年，试验入组前每日接受45.1个单位的外源性胰岛素。从第15个月开始，研究者酌情决定该患者接受每日4个单位的基础胰岛素治疗。数据截止日期后，第3例患者在第180天实现胰岛素非依赖性。

　　迄今为止，VX-880在所有给药患者中通常耐受良好。大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发生与VX-880治疗相关的严重AE。

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